益髓生血颗粒填补地贫治疗空白

地中海贫血(简称地贫)是由于血红蛋白的珠蛋白基因缺陷或缺失，导致珠蛋白肽链合成受到抑制，造成肽链失衡而引发的慢性溶血性贫血。 根据珠蛋白基因缺陷或缺失种类的不同，地中海贫血可分为多种类型。目前在我国较常见的有α地贫和β地贫。按地贫的临床表现，还可分为重型、中间型、轻型地贫三类。 地贫患者由于长期慢性溶血而代偿性地引起骨髓造血异常活跃，可导致骨骼变大、髓腔增宽、骨骼变形，从而出现头颅变大、额部隆起、颧高、鼻梁塌陷、两眼距增宽等地贫特殊面容，还极容易发生骨折。由于慢性溶血及贫血，可导致机体对铁的吸收增加，过多的铁可沉积于心、肝、胰腺、脑垂体等脏器而引发心力衰竭、肝硬化、糖尿病、内分泌改变等并发症。 目前国内外对地贫尚无确切有效的治疗方法。临床上对无症状的轻型地中海贫血无需治疗，对重型和部分中间型β地贫患者一般采用输血并配合除铁剂、脾脏切除、造血干/祖细胞移植等方法进行治疗。 中医古籍对地贫虽无专门论述，但历代医家多根据患者的临床表现，将该病归属于“血虚”“虚劳”“虚黄”等范畴，认为病因主要是先天禀赋不足。在中医学中，先天禀赋主要与人体先天之精密切相关。先天之精为肾精的重要组成部分，肾精具有主骨、生髓、化血等生理功能。可见，肾精充足与否，密切关系到骨髓的充盈及血液的生成。因此“先天禀赋不足，肾虚、精亏、髓损、血少”为地贫的主要病因病机，治疗的基本原则当为“补肾填精、益髓生血”。 临床上通过对我国地贫病人的中医证候进行调查发现，精血亏虚是地贫患者的基本证型，在此基础上偏肝肾阴虚者所占比例较大，约占63.4%左右，而偏脾肾阳虚、阴阳两虚者则比例较少，分别占2.7%和5.4%。患者的中医证型与其基因型、临床证型等都有一定的关系。由中国中医科学院广安门医院研制的中药复方—益髓生血颗粒，由山茱萸、制何首乌为、熟黄、补骨脂、黄芪、鳖甲等11味中药组成，具有补肾填精、益气生血的功效。通过20余年的临床研究证实，该药对符合精血亏虚证的α地贫和β地贫均具有较好的疗效，治疗后反映患者贫血溶血程度的主要血液学指标如血红蛋白（Hb）浓度、红细胞计数（RBC）、网织红细胞百分百（Ret）均有明显提高，临床有效率在78%~92%之间，体现了中医异病同治的原则。目前，此药在广西地贫高发区有着广泛的影响力和很好的口碑，此药已成为我院治疗地中海贫血的一个特色用药，为广大患者认可。同时也说明，中医药也能治疗单基因遗传病，尤其对于改善患者的临床症状、改善贫血和溶血方面具有一定的优势和发展前景。

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