骨质疏松药物研制有新进展

由中国中医科学院中医临床基础医学研究所，军事医学科学院蛋白质组学国家重点实验室，香港浸会大学骨与关节疾病转化医学研究所，香港浸会大学中医药学院组成的专家团队，日前开发出一种以适配子为靶向配体的新型成骨细胞特异性递送系统，适配子技术的发展有望为中药的临床转化带来转机，经适配子修饰后的中药成分水溶性大大加强，靶向递送特性既能提高中药成分的治疗效果，又降低了对其他非靶细胞、组织和器官的毒副作用。该研究成果在《自然—医学》（《Nature Medicine》）杂志发表。 香港浸会大学中医药学院院长吕爱平介绍，具有细胞特异性靶向的适配子不仅可以用在小核酸的选择性递送上，在新药研制中也展现了多种优势。研究表明，中药在抗肿瘤、抗炎、抗感染、抗骨质疏松等多个领域表现出巨大的潜能。然而，水溶性差等缺点严重限制了中药成分的临床应用。该研究成果可以将任何具有成骨潜能的小核酸通过精准识别成骨细胞来实现细胞特异性递送，从而促进骨形成，可以极大地促进骨质疏松成骨靶向药物的开发。 该项研究在科技部重大新药创制专项，国家自然科学基金委，香港研究资助局，中国中医科学院中医临床基础医学研究所等部门的资助下，京港两地科研人员分工合作，经过4年成功筛选出可以直接靶向成骨细胞的靶向配体—核酸适配子，并开发了新型的细胞特异性识别水平的成骨小核酸递送系统，最终实现骨质疏松动物模型的骨量恢复。 目前，团队正在开展中药雷公藤活性成分与适配子偶联的抗炎及抗肿瘤新药研究，并与多家大型制药企业启动了多个适配子修饰的小分子化合物（适配子-药物偶联物）的一类创新药物研发工作。

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